Cellule staminali di nuova generazione per la sperimentazione umana

Un paziente giapponese con una malattia debilitante degli occhi è in procinto di diventare la prima persona a essere trattata con le cellule staminali pluripotenti indotte, che hanno generato aspettative entusiastiche e regalato al loro inventore di un premio Nobel. Il comitato del ministero della salute ha esaminato le prove di sicurezza dei ricercatori e dato il via libera al team per iniziare la procedura sperimentale.

Masayo Takahashi, oculista presso il Centro RIKEN per la Biologia dello Sviluppo (CDB) a Kobe, ha avuto il via per utilizzare cellule staminali pluripotenti (iPS) per preparare un trattamento per la degenerazione maculare legata all’età. A differenza delle cellule staminali embrionali, le cellule iPS sono prodotte da cellule adulte, in modo che possano essere geneticamente adattate a ciascun destinatario. Esse sono in grado di diventare qualsiasi tipo di cellula del corpo, e hanno il potenziale per trattare una vasta gamma di malattie. Il processo CDB sarà la prima occasione per la tecnologia per dimostrare il suo valore clinico.

Nella degenerazione maculare senile, negli occhi si formano vasi sanguigni in più, destabilizzando lo strato di base di appoggio della retina, conosciuta come l’epitelio pigmentato retinico. Ciò comporta la perdita dei fotorecettori sensibili alla luce che sono ancorati nel epitelio, e spesso conduce alla cecità.

Takahashi ha preso le cellule della pelle dalle persone con la malattia e le ha convertite in cellule iPS. Ha poi blandito queste cellule fino a farle diventare cellule dell’epitelio pigmentato retinico, e poi a farle crescere in fogli sottili che possono essere trapiantati alla retina danneggiata.

Takahashi ed i suoi collaboratori hanno dimostrato in studi fatti sulle scimmie, che le cellule iPS generate dalle cellule proprie dei destinatari non provocano una reazione immunitaria che le induce al rigetto. Sono stati espressi timori che le cellule iPS possano causare tumori, ma il team di Takahashi ha scoperto che è poco probabile come dimostrato nella sperimentazione in topi e scimmie.

Per contrastare ulteriormente i timori che il processo di produzione di cellule iPS potrebbe causare mutazioni pericolose, il team di Takahashi effettuato ulteriori test di stabilità genetica. Le linee guida che coprono l’uso clinico delle cellule staminali richiedono ai ricercatori di effettuare test di sicurezza sulle cellule prima di effettuare trapianti.

Takahashi si è presentata di fronte allaa commissione del ministero della salute per riferire in merito alla sicurezza dell’uso clinico delle cellule staminali. Era affiancata da Shinya Yamanaka, il biologo che per primo ha creato cellule iPS. Yamanaka ha condiviso il Premio Nobel 2012 per la Fisiologia e Medicina per la sua scoperta e ora dirige il Centro iPS Cell Research and Application a Kyoto. Le cellule iPS del team potrebbero dunque essere impiantate chirurgicamente in un paziente di prova a breve. L’operazione sarà eseguita da un chirurgo presso l’Istituto di ricerca biomedica e di innovazione, vicino al CDB. Il team prevede di monitorare il paziente per un anno dopo l’operazione. Lo studio pilota alla fine coinvolgerà sei partecipanti.

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