Iniziative e obiettivi globali per la sclerosi multipla progressiva

Quando a Carol Steinberg è stata diagnosticata la sclerosi multipla (SM) nel 1995, c’era un solo farmaco approvato dalla US Food and Drug Administration per il trattamento di questa malattia. Ora ce ne sono undici. Eppure nessuno di questi farmaci può aiutare Steinberg. Lei soffre di SM progressiva, una forma della malattia che è caratterizzata da costante peggioramento della funzione neurologica.

Tutti gli undici farmaci approvati combattono gli imprevedibili focolai dei sintomi che sono associati con la forma recidivante-remittente della sclerosi multipla. Circa l’85% dei pazienti di nuova diagnosi hanno la forma recidivante-remittente; dopo 10 o 20 anni, la maggior parte di loro sviluppa il tipo progressivo. La mancanza di buone opzioni di trattamento per la SM progressiva pesa sulla signora Steinberg. Lei usa una sedia a rotelle, ma continua a lavorare come avvocato a Newton, Massachusetts. “Ho sempre paura che la mia malattia peggiori,” dice.

Una iniziativa globale chiamata “Progressive MS Alliance” ora spera di rilanciare lo sviluppo di terapie specifiche per la signora Steinberg e il milione o giù di persone nel mondo che vivono con SM progressiva.

L’11 settembre, in una riunione congiunta dei comitati europei e americani per il Trattamento e la Ricerca sulla Sclerosi Multipla, l’alleanza ha annunciato un giro inaugurale di premi di ricerca, parte di un programma di sei anni, € 22 milioni di euro (US $ 28,5 milioni), programma che è il primo sforzo concertato per affrontare questa forma meno comune della malattia.

“Abbiamo bisogno di focalizare l’attenzione sulla SM progressiva”, dice Neil Scolding, specialista in MS presso l’Università di Bristol, Regno Unito, che non è coinvolto nell’iniziativa. “Questa alleanza fornirà un grande stimolo, non solo in termini di ricerca che finanzierà, ma nell’elevare il profilo della SM progressiva e aiutare l’industria farmaceutica a realizzare ciò che è una priorità come questa.” Tutti i farmaci approvati funzionano contrastando l’infiammazione che si verifica quando le cellule immunitarie del corpo attaccano il sistema nervoso, la causa principale della SM recidivante-remittente.

Eppure, a differenza della malattia recidivante-remittente, l’infiammazione ha un ruolo minore nella SM progressiva, in cui la degenerazione del nervo costante è il principale fattore patologico. Alcuni ricercatori hanno anche messo in dubbio che la sclerosi multipla progressiva sia una estremità di un ampio spettro o di un’entità separata della malattia. Nessun farmaco sembra intaccare i cali fisici sperimentati dal 10-15% dei pazienti con sclerosi multipla la cui progressione della malattia è continua dalla diagnosi. E solo un farmaco è approvato per aiutare i pazienti che sviluppano la SM progressiva dopo la prima esperienza di malattia recidivante-remittente.

Ma questo agente, un immunosoppressore originariamente sviluppato per il trattamento di alcune forme di cancro, è dotato di tali effetti collaterali, soprattutto sul cuore, che la maggior parte dei medici è restia a prescriverlo.
Le 22 borse di studio pilota messe a disposizione la scorsa settimana in occasione della riunione di Boston, sono state assegnate per colmare le lacune nelle conoscenze e nelle infrastrutture nella comprensione della SM progressiva da parte degli scienziati. Alcune borse di studio riguardano la genetica, biomarcatori o le risposte ai trattamenti sperimentali in pazienti umani. Ad esempio, Anders Svenningsson, neurologo presso Università di Umeå, in Svezia, ha ricevuto finanziamenti per determinare se la somministrazione di un farmaco chiamato rituximab direttamente nel midollo spinale potrebbe essere efficace. In studi precedenti, le iniezioni nel sangue non sono stati benefici.

Altri progetti sono focalizzati su studi preclinici di degenerazione del nervo. In questa area di studio, Robin Avila ed i suoi colleghi di Renovo Neural, una società di ricerca su contratto a Cleveland, Ohio, ha vinto un premio di 75.000 € per sviluppare nei topi la malattia progressiva indotta chimicamente. “Speriamo di raggiungere il fenotipo della SM progressiva,” Avila dice, “e quindi possiamo utilizzare questo modello per dimostrare l’efficacia preclinica di potenziali terapie.”

Per ottenere risultati con questo primo round di finanziamenti, il Progressive MS Alliance, che è guidato società non-profit provenienti da Nord America, Europa e Australia, prevede un appello nel mese di novembre per le applicazioni per la costruzione di reti di collaborazione internazionale. Ognuno di questi riceverà sovvenzioni di svariati milioni di euro per la ricerca di un nuovo farmaco, la convalida dei biomarcatori o la prova delle sperimentazioni cliniche di concetto. L’obiettivo finale, come sostiene Giancarlo Comi, neurologo presso l’Istituto Scientifico San Raffaele di Milano, Italia, e co-presidente del comitato direttivo scientifico dell’alleanza, è quello di avere un farmaco a metà fra test clinici e fase avanzata, ma per il momento il finanziamento dell’alleanza si esaurirà nel 2019.

“Questo è un obiettivo molto ambizioso,” ammette Comi. “Ma solo se hai l’ambizione puoi raggiungere i traguardi.”

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