Malattie rare: costano complessivamente 1,36 miliardi l’anno, pari all’1,2% della spesa sanitaria

Malattie rare, le più colpite sono le giovani donne. Sono le caratteristiche più frequenti tra 270 mila malati rari italiani secondo i dati dell’Ossfor – l’Osservatorio farmaci nato da una iniziativa congiunta del centro di ricerca Crea Sanità (Consorzio per la ricerca economica applicata in sanità) e della testata Osservatorio malattie rare (Omar) – che questa mattina a Roma ha presentato i primi dati, per ogni un malato raro la spesa è pari a €5.006,26 per un ammontare complessivo di € 1,36 miliardi all’anno, pari cioè all’1,2% della spesa sanitaria.

Si tratta di una cifra molto vicina ai 4.500,20 euro che si spendono per un soggetto affetto da due cronicità e meno del costo di un paziente trapiantato. La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari è similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per età. Cambiano però i numeri: se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici, quelli rari sono molto di meno: al momento, limitatamente a quelli che godono di esenzione dal ticket, abbiano una incidenza dello 0,46% pari quindi a circa 270.787 persone”.

Relativamente ai farmaci orfani la ricerca OSSFOR fa notare come il nostro Paese incentivi significativamente il settore, aggiungendo ai vantaggi riconosciuti dalla regolamentazione internazionale, sia l’esenzione dal payback, sia un fast track per l’approvazione: il problema è oggi rappresentato dalla crisi economica, che frena l’accesso dei farmaci innovativi ad alto costo alla rimborsabilità. D’altra parte i farmaci orfani per definizione hanno mercati piccoli e quindi il ritorno dall’investimento richiede prezzi alti.

In effetti, studi condotti qualche anno fa, dimostrano che, correttamente, il prezzo di rimborso negoziato da AIFA per i farmaci orfani è inversamente proporzionale al numero di pazienti eleggibili. Dalla relazione stimata emerge che per un farmaco destinato ad una patologia con una prevalenza di oltre 0,5 pazienti per 10.000 abitanti (ovvero più di 3.000 in Italia), l’AIFA era stata disposta ad accettare un costo atteso annuo della terapia di circa € 10.000, inferiore sia per costo unitario, che per budget impact, a tante patologie croniche; per una patologia ultra-rara con solo 5 casi sul territorio nazionale, la disponibilità a pagare arrivava a € 2.000.000 annui: cifre, come questa ultima, spesso “spaventano”, ma paradossalmente la seconda azienda rimarrebbe svantaggiata, potendo ambire ad un fatturato massimo pari a circo un terzo di quello ottenibile con la prima terapia, che già sarebbe costata una cifra modesta.

La regolarità evidenziata dalla formula dimostra, quindi, che l’agenzia regolatoria ha effettivamente valutato i farmaci orfani, evitando scelte aprioristiche. La relazione dimostra anche quanto, in casi come quelli dei farmaci orfani, nella valutazione prevalgano largamente le motivazioni distributive (e quindi etiche) sulla semplice costo-efficacia delle tecnologie. Per rendere in prospettiva ancora appetibile il mercato italiano, che poi significa garantire l’accesso dei pazienti alle innovazioni, sembra quindi importante, riprendendo quella che è una relazione rilevata empiricamente, costruire un algoritmo di pricing che possa fare da benchmark per le decisioni dell’autorità regolatoria, contemperando innovatività (costo-efficacia), dimensioni del mercato (e quindi possibilità di ritorno dagli investimenti) e sostenibilità (anche se siamo consci che questa ultima, nel caso dei farmaci orfani, difficilmente è una questione impattante, dati i numeri di pazienti eleggibili).

“I malati rari – ha spiegato Barbara Polistena, responsabile Farmacoeconomia e Statistica sanitaria di Crea Sanità – sono circa lo 0,46% della popolazione, cioè meno di 45 malati ogni 10 mila abitanti. Sono più femmine che maschi, con una prevalenza delle dello 0,53% contro lo 0,36%. Si concentrano principalmente in due fasce d’età: giovanissimi e giovani adulti, dai 40 ai 49 anni. In totale i nostri malati sono circa 270 mila, ma si tratta di una chiara sottostima perché il numero si riferisce solo alle persone esenti, che rappresentano solo una parte di questi malati: in molti non hanno ancora l’esenzione”. Perfezionare questi ‘numeri’ è importante, secondo la ricercatrice, perché “per poter governare il sistema abbiamo bisogno di dati attendibili: nessun sistemi può essere gestito in assenza di informazioni chiare” .

“Emerge – ha aggiunto Polistena – che la percezione comune di un costo dei malati rari molto più elevato rispetto agli ‘altri’ pazienti non è corretta. Secondo una stima realizzata a partire dai dati della Regione Lombardia, la spesa media annua italiana per un malato raro è pari a 5.006,26 euro per un ammontare complessivo di 1,36 miliardi di euro all’anno, pari cioè all’1,2% della spesa sanitaria. Una cifra molto vicina ai 4.500,20 euro che si spendono per una persona con due cronicità, e meno del costo di un paziente trapiantato”.

“La popolazione di pazienti cronici e quella dei malati rari – ha concluso – è similare anche rispetto alla distribuzione dei consumi per età. Cambiano però i numeri: se in Italia ci sono oltre 23 milioni di pazienti cronici, quelli rari sono molto di meno”.

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