Dario Del Fabro e il farmaco negato, il GM604

Dario Del Fabro 62 anni ex rugbista, rischia di morire perdendo la sua partita contro la Sla dopo una decisione del tribunale di Udine. Titolare di una nota palestra nella città friulana, ha scritto uno straziante post su Facebook diventato rapidamente virale: “Questo sarà il mio ultimo Natale. La mia vita è giunta al capolinea. Da quasi quattro anni sono ammalato di Sla, malattia incurabile che ha reso la mia esistenza un calvario improponibile. Auguro a tutti voi un futuro ricco di salute. Lascio due fotografie in ricordo dei tempi felici”.

Il tribunale di Udine gli ha vietate la possibilità di curarsi con un farmaco sperimentale, il Gm 604, testato negli Stati Uniti ma nel 2016 ancora sperimentale. Per altri sei casi, un avvocato calabrese ha già ottenuto il via libera da diversi tribunali. Il giudice civile di Udine però si è opposto alla cura sperimentale, perché come ha spiegato lo stesso rugbista secondo il giudice l’efficacia del farmaco non è stata provata. Del Fabro ha confessato di aver anche pensato all’eutanasia, ma non ce l’ha fatta, spinto dall’amore per i suoi figli.

Nel dettaglio la Genervon Biopharmaceuticals ha condotto studi su una molecola denominata “GM604” che agirebbe come regolatore della trasmissione di segnali intracellulari, i quali avrebbero la capacità di ripristinare l’omeostasi cellulare (in relazione a precipitati peptidici) in pazienti con malattie neurodegenerative. Il GM604 è uno dei domini attivi di alcune neurotrofine prodotte dal muscolo, quali MNTF1 e MNTF2, aventi la finalità di svolgere un’azione trofica sul motoneurone spinale con cui è anatomicamente connesso. La stessa azienda è inoltre impegnata nella produzione di analoghe molecole dal nome simile (GM601, GM602 ecc..) al momento studiate per altre patologie neurologiche che spaziano dall’ictus alle malattie neurodegenerative.

Nel 2013 la Genervon Biopharmaceuticals ha ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) americana l’approvazione per una sperimentazione clinica di fase IIa (#NCT 01854294) basata sul trattamento con GM604 di pazienti affetti da SLA. Durante la sperimentazione, che è stata condotta presso il Massachusetts General Hospital (Principal Investigator: N. Atassi) e la Columbia University (Principal Investigator: H. Mitsumoto), il GM604 è stato testato su 12 persone con SLA (8 con farmaco e 4 con placebo). Gli obiettivi primari erano: valutare gli effetti del GM604 su variazioni nel tempo di biomarker liquorali, la sicurezza e la tollerabilità.

Il trattamento è durato 2 settimane (per un totale di 6 dosi distribuite in 3 volte a settimana per 2 settimane, in forma di boli endovenosi) ed il monitoraggio 10 settimane. Il 29 aprile 2014 la Genervon ha quindi pubblicato sul proprio sito web l’annuncio del termine della sperimentazione e i risultati preliminari dai quali, nelle 10 settimane successive al completamento del trattamento con GM604, si deduceva un  rallentamento del tasso di progressione e un arresto della stessa in 7 degli 8 pazienti trattati. Questi dati relativi ad una patologia con andamento variabile da paziente a paziente e spesso nell’ambito dello stesso paziente tra un mese e l’altro unitamente al periodo brevissimo di valutazione (solo 2 mesi e 2 settimane), è stato considerato dagli esperti, che nei diversi Paesi hanno valutato la notizia, come non sufficiente a dimostrare la presenza o l’assenza di un effetto terapeutico della terapia.

Da allora non sono stati presentati ufficialmente i dati in occasione di Convegni internazionali e gli stessi non sono stati pubblicati su riviste scientifiche. La Genervon Biopharmaceuticals ha invece emanato vari comunicati stampa sul proprio sito che riportano presunti effetti positivi sia dal punto di vista clinico che biologico. In dettaglio in questo piccolo studio il GM604 avrebbe mostrato la capacità di rallentare nelle 10 settimane successive al trattamento il declino della funzione respiratoria e di modulare biomarcatori proteici, tra cui TDP43. La Genervon Biopharmaceuticals ha inoltre annunciato di aver trattato ad uso compassionevole anche un paziente di 46 anni con forma avanzata di SLA: in seguito all’assunzione del farmaco, l’uomo ha mostrato piccoli miglioramenti nella parola e nella deglutizione, e alcuni biomarcatori avrebbero mostrato un cambiamento significativo.

Per questo nel febbraio 2015, la Genervon Biopharmaceuticals ha chiesto alla U.S. Food and Drug Administration di inserire il GM604 in un piano di fast track per i farmaci orfani di Fase 4. La FDA non ha accolto tale richiesta ma ha invitato l’Azienda Farmaceutica ad eseguire uno studio con una numerosità maggiore di pazienti e con un follow-up della malattia più lungo.

Le suddette informazioni sono ovviamente state raccolte anche dalla comunità dei pazienti affetti da SLA, generando negli stessi estremo interesse ma anche un senso di rabbia e di inquietudine nell’ipotesi che possano esserci dei meri ostacoli burocratici nell’ottenimento di un farmaco proposto come attivo nel rallentare la prognosi di questa terribile malattia. Sulla scia di queste reazioni una petizione online ha chiesto alla FDA di rendere il farmaco immediatamente disponibile per le 30.000 persone che, solo negli Stati Uniti, combattono questa terribile malattia. Anche alcune tv, quotidiani e blogger si sono pronunciati a favore dell’iniziativa.

 
Condividi questo articolo: 


Altre Notizie