Super farmaco contro la leucemia linfoblastica acuta da mezzo milione di dollari

Il Kymriah, il super farmaco solo per ricchi, costa mezzo milione di dollari. Esiste una malattia, la leucemia linfoblastica acuta, diffusa soprattutto tra i bambini. In questo tumore del sangue, un particolare tipo di cellule del sistema immunitario prolifera in maniera incontrollata e si accumula nel sangue, nel midollo osseo e in altri organi. Il termine “acuta” indica la veloce progressione della malattia. Si trattava fino a poco tempo fa di una malattia senza speranza di cura, mentre negli Stati Uniti è stato dato il “via” per la prima volta ad una terapia che aspira finalmente a curare questa patologia: prodotta dalla casa farmaceutica Novartis, si chiama Kymriah ed è la terapia più costosa al mondo (475.000 dollari per una singola somministrazione).

“Le terapie standard, che costano 100.000 franchi (ndr oltre 85.000 euro) all’anno, possono essere molto più care – ha sostenuto – mentre questo è un trattamento eseguito una sola volta”. Kymriah è un processo altamente complesso con il quale ai pazienti vengono prelevate cellule e, dopo averle geneticamente modificate a livello terapeutico, di nuovo introdotte.

Kymriah verrebbe utilizzato per i pazienti che non rispondono positivamente alle cure standard, pari probabilmente a poche centinaia di bambini e giovani adulti all’anno. Per giustificarne i costi, ha comunque precisato che “l’importo però è calcolato solo quando la terapia ha effetto”, ed ha aggiunto: “I costi sanitari sopra la media in Svizzera non dipendono in primo luogo dai prezzi dei medicamenti. Si potranno abbattere quando non ci si concentrerà più solo sui farmaci, che rappresentano solo il 10% del totale, ma anche, ad esempio, le inutili diagnosi, i trattamenti eccessivi o lo sfruttamento delle apparecchiature tecniche”.

Novartis stima il numero dei pazienti, che potrebbero essere candidati alla terapia Kymriah, a circa 600 all’anno. Questa nuova procedura è stata sperimentata su una bambina che stava per morire e che ora è senza tumore da cinque anni. Nonostante la nuova cura venga salutata con favore dal mondo scientifico, i costi che dovranno essere affrontati, dai pazienti o dai Sistemi Sanitari, sono davvero proibitivi.

Che cos’è Kymriah?
È una terapia, ad oggi approvata solo negli Stati Uniti, per curare la leucemia linfoblastica acuta nei bambini e nei giovani adulti. Questa terapia è a base di linfociti T – un sottotipo di globuli bianchi – modificati per riconoscere e uccidere le cellule tumorali. L’immunoterapia del tumore (cioè combattere il tumore con l’aiuto delle cellule del sistema immunitario) è un’arma potente contro il cancro, che oggi può affiancare le “classiche” chirurgie, chemioterapia e radioterapia. In Europa invece il farmaco ha raggiunto la fase sperimentale 2 (si sta conducendo una verifica preliminare dell’efficacia terapeutica) per la leucemia linfoblastica acuta nel bambino.

In cosa consiste questa terapia?
La terapia prevede di prelevare i linfociti T dal sangue periferico del paziente, che vengono isolati e coltivati in laboratorio per 7-10 giorni. I linfociti vengono trattati con dei vettori virali, virus particolari privati della loro componente dannosa che contengono un gene con le informazioni per “insegnare” alle cellule a riconoscere il tumore. Questa tecnica si chiama “ingegnerizzazione genetica” e i linfociti così modificati prendono il nome di linfociti CAR-T; vengono poi lavati e infusi nuovamente nel paziente.

Una volta nel paziente questi linfociti migrano verso il tumore, si moltiplicano e lo uccidono, comportandosi da veri e propri farmaci viventi. Il principio di Kymriah è che basta una singola somministrazione endovenosa senza bisogno di successivi “richiami”, in quanto i CAR-T si comportano da serial killer: vengono infusi pochi linfociti che uccidono una prima cellula tumorale, dopodiché si espandono, poi uccidono una seconda cellula tumorale, si espandono e così via, in una specie di reazione a catena. Possono essere definiti “farmaci viventi”, perché si espandono e si contraggono a seconda del carico tumorale che incontrano. Ad oggi i linfociti CAR-T hanno già dato dei risultati sorprendenti in vari tumori del sangue.

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