Arriva in Ue Car-T, la cura per i tumori del sangue

L’Europa approva la prima terapia per due tumori del sangue basata sulla tecnica ‘Car-t’, che prevede l’uso delle cellule del paziente ‘addestrate’ a riconoscere quelle tumorali. Il via libera per Kymriah è venuto da parte del Chmp, il comitato dell’Ema che si occupa dell’approvazione dei farmaci.

Il parere positivo su Kymriah riguarda la leucemia linfoblastica acuta (Lla) a cellule B refrattaria e recidivante post trapianto o in seconda o successiva recidiva, nei pazienti fino ai 25 anni d’età, e il linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica, negli adulti.

La raccomandazione relativa a Yescarta riguarda invece i pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl) recidivante o refrattario o con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl), dopo due o più linee di terapia sistemica. La Commissione europea dovrà ora valutare il parere positivo espresso, per poi emettere la decisione finale Ema. Le successive negoziazioni relative a prezzi e rimborsi avverranno a livello dei singoli Stati membri.

“Questa terapia offre una speranza di guarigione a un gruppo di pazienti per cui prima non c’era nessuna cura – spiega Franca Fagioli, presidente dell’Associazione Italiana Ematologia e Oncologia Pediatrica -. Per quanto riguarda la leucemia potrebbe funzionare per quel 20% di pazienti su cui i farmaci disponibili non hanno effetto, anche se bisogna ricordare che va somministrata solo in centri altamente specializzati”.

“Le cellule Car-T trasformano la lotta contro malattie gravi e spesso fatali in Ue”, commenta Martina Schüssler-Lenz che presiede il Cat (Committee for Advanced Therapies). Si tratta di “trattamenti innovativi che hanno il potenziale di cambiare le prospettive dei malati di cancro – osserva Tomas Salmonson, presidente del Chmp (Committee for Medicinal Products for Human Use) – ma comportano anche nuove sfide scientifiche e normative”. Da un lato il ‘nodo costi’, dall’altro il capitolo sicurezza. Relativamente a quest’ultimo, per l’Ema “un’importante misura di gestione del rischio è l’utilizzo di un Registro dei pazienti per monitorare l’efficacia e la sicurezza a lungo termine” di queste terapie innovative, “come condizione per l’ok alla commercializzazione”.

“L’opinione positiva del Chmp per tisagenlecleucel rappresenta una svolta importante per i pazienti europei pediatrici e adulti con tumori ematologici aggressivi – dichiara Liz Barrett, Ceo di Novartis Oncology – Questa terapia realmente trasformativa contribuisce a soddisfare un profondo bisogno insoddisfatto e Novartis è orgogliosa che la sua leadership nell’innovazione delle terapie Car-T possa fare una differenza significativa per i pazienti europei”. Se sarà approvato dalla Commissione europea, precisa l’azienda, “tisagenlecleucel diventerà la prima terapia cellulare Car-T disponibile in Ue sia per il Dlbcl sia per la Lla a cellule B”.

In Europa, ricorda un comunicato di Novartis, che ha messo a punto la terapia, la Lla rappresenta l’80% circa dei casi di leucemia, mentre il Dlbcl è il sottotipo di linfoma non Hodgkin più diffuso. “In Italia si calcola che ogni anno 70-80 pazienti con Lla e circa 700 per l’altra patologia potrebbero beneficiare della terapia – spiega Paolo Corradini, presidente della Società Italiana di Ematologia -. Ma la Car-t è la prima terapia cellulare antineoplastica della storia dell’umanità, questa approvazione è la prima di una lunga serie, visto che ci sono sperimentazioni promettenti per molte altre indicazioni”.

 
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