Car-T, arriva in Ue la prima terapia cellulare per i tumori

Quest’oggi la Commissione europea ha concesso l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per axicabtagene ciloleucel come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL, primary mediastinal B-cell lymphoma) – entrambi recidivanti o refrattari – dopo due o più linee di terapia sistemica. Tale Autorizzazione è valida nei 28 paesi dell’Unione europea, più Norvegia, Islanda e Liechtenstein.

Axicabtagene ciloleucel è una terapia con recettore antigenico chimerico delle cellule T (CAR-T, Chimeric Antigen Receptor T-cell) che utilizza il sistema immunitario del paziente per combattere alcuni tipi di tumori ematologici. La terapia cellulare ha dimostrato di poter indurre una risposta completa (nessun tumore rilevabile) in una percentuale di pazienti con DLBCL e PMBCL recidivato o refrattario, due forme aggressive di linfoma non Hodgkin (NHL, non-Hodgkin lymphoma)i,ii.

“Axicabtagene ciloleucel è una nuova e promettente metodologia per trattare i pazienti europei con DLBCL e PMBCL”, ha affermato Pier Luigi Zinzani, Professore di Ematologia Istituto di Ematologia L. e A. Seràgnoli di Bologna. “Molti pazienti con queste forme aggressive di linfoma non Hodgkin, infatti, non rispondono alle terapie attualmente disponibili – o le hanno fallite – e hanno pertanto una prognosi molto sfavorevole; axicabtagene ciloleucel rappresenta per loro una nuova opzione terapeutica che ha dato risultati eccellenti come dimostrato dai dati che hanno portato all’autorizzazione europea all’immissione in commercio”.

La domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) è supportata dai dati dello studio ZUMA-1, condotto con axicabtagene ciloleucel in pazienti adulti con NHL3 refrattario aggressivo. In questo studio a singolo braccio, il 72% dei pazienti (n = 73/101) che avevano ricevuto una singola infusione di axicabtagene ciloleucel ha risposto alla terapia, con il 51% (n = 52/101) che ha ottenuto una risposta completa (valutata da un comitato di revisione indipendente; follow-up mediano di 15,1 mesi)iii. A un anno dall’infusione, il 60,4% dei pazienti era ancora in vita (IC 95%: 50,2, 69,2) e la sopravvivenza complessiva (OS) mediana non era stata raggiunta (IC 95%: non stimabile [NS])2.

Axicabtagene ciloleucel può causare effetti indesiderati gravi o potenzialmente letali, come sindrome da rilascio di citochine (CRS, Cytokine Release Syndrome) o tossicità neurologiche.

Nel corso dello studio ZUMA-1, il 12% dei pazienti ha sperimentato sindrome da rilascio di citochine di grado 3 o superiore, e il 31% ha manifestato tossicità neurologiche di grado 3 o superiore. Complessivamente, la CRS e/o le reazioni avverse neurologiche si sono risolte nel 98% dei pazienti. Sono stati sviluppati alcuni algoritmi di trattamento per gestire alcuni dei sintomi associati alla CRS e alle reazioni avverse neurologiche sperimentate dai pazienti che ricevono axicabtagene ciloleucel3.

Le più comuni reazioni avverse di grado 3 o superiore comprendono encefalopatia, infezione da patogeno non specificato, sindrome da rilascio di citochine, infezione batterica, afasia, infezione virale, delirio, ipotensione e ipertensione3.

Per i dettagli completi sulle Avvertenze speciali e precauzioni di impiego e sulle reazioni avverse (ivi inclusa una gestione appropriata), fare riferimento all’RCP europeo.

“Siamo orgogliosi di essere in prima linea in questa nuova frontiera dell’innovazione oncologica, e di poter fornire una terapia nuova e personalizzata alle persone che convivono con questi tumori ematologici”, ha dichiarato Alessandro Riva, MD, Vicepresidente esecutivo di Oncology Therapeutics & Head, Cell Therapy di Gilead. “Noi prevediamo che la terapia cellulare diventerà la base del trattamento di tutti i tipi di cancro. L’importante traguardo di oggi è solo la prima tappa di questo viaggio emozionante e importante”.

 
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